近年来，中国创新药企在全球范围内的授权合作（License-out）持续升温，尤其是在自身免疫与肾脏疾病领域。随着全球肾病患者基数不断扩大且现有疗法存在明显未满足需求，具备差异化机制和同类最佳潜力的中国原研药物正迎来国际化窗口期。
6月2日，港股创新药企云顶新耀（1952.HK）宣布与Travere Therapeutics,Inc.（NASDAQ:TVTX，以下简称“Travere Therapeutics”）达成独家授权许可与合作协议。根据协议，Travere Therapeutics将获得EVER001（希布替尼，civorebrutinib）除大中华区及部分东南亚国家以外区域的独家开发及商业化权益。
根据协议条款，云顶新耀将获得1.125亿美元的首付款，并有资格在最多五个适应症上获得高达10.3亿美元的开发、注册及商业化里程碑付款。此外，云顶新耀还将基于EVER001的未来年度净销售额，获得从高个位数至双位数百分比的分级特许权使用费。该交易将在满足特定交割条件及完成必要监管程序后完成交割。
业内分析认为，云顶新耀与Travere Therapeutics的本次海外授权合作，不仅验证了EVER001作为新一代共价可逆BTK抑制剂的全球价值，标志着其自研创新药的全球竞争力获得国际市场高度认可，更体现了云顶新耀通过“BD合作+自主研发”双轮驱动战略构建长期竞争力的清晰路径。
EVER001具备多适应症开发潜力 覆盖全球超千万肾病群体
EVER001是云顶新耀的新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，具备“一个可以开发多种适应症的药物（pipeline-in-a-product）”的开发潜力，有望为全球逾1000万患有原发性膜性肾病（PMN）、IgA肾病、微小病变性肾病（MCD）、局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和狼疮性肾炎等疾病的患者提供新的治疗选择，并展现出潜在的广泛应用价值。
云顶新耀董事会主席吴以芳表示：“我们非常高兴与Travere Therapeutics达成此次合作。这一合作将加速EVER001的全球开发与商业化进程，进一步释放其在自身免疫性肾脏疾病领域的临床潜力与商业价值，为全球患者带来更多创新治疗选择。作为潜在同类最佳创新药物，EVER001已在原发性膜性肾病等自身免疫性肾脏疾病治疗中展现出积极潜力。凭借其差异化作用机制，EVER001具备拓展至多种自身免疫性肾脏疾病的潜力，持续释放其临床开发潜力。”
吴以芳指出，公司始终坚持“BD合作+自主研发”双轮驱动战略，持续推进战略性业务拓展与自主研发，不断完善全球研发体系建设，持续提升在全球创新药领域的综合竞争力。Travere Therapeutics在美国已有获批的肾科产品，在肾病药物开发、注册及商业化方面积累了丰富经验与成熟能力。双方将充分发挥各自优势，共同推进EVER001在原发性膜性肾病、免疫介导的局灶节段性肾小球硬化及微小病变性肾病上的全球临床开发，为全球患者带来更多突破性治疗选择。
与共价不可逆BTK抑制剂相比，EVER001作为一款潜在的同类最佳产品，在保持高活性的同时具有高选择性，避免持续抑制带来的毒副作用。目前，全球尚无药物获批用于原发性膜性肾病治疗。现有传统免疫抑制剂治疗效果存在局限，且部分患者在停药后易复发，同时伴随一定不良反应，临床仍存在未满足的治疗需求。
Travere Therapeutics总裁兼首席执行官Eric Dube博士表示：
“EVER001是公司罕见肾病管线的重要战略性补充，并具有显著的协同价值，有望成为覆盖多种免疫介导罕见肾病的同类最佳疗法。罕见肾病患者目前仍面临巨大的未满足临床需求。我们认为，在IgA肾病和FSGS领域已取得的阶段性进展仅是这一治疗领域潜力释放的开始。Travere Therapeutics致力于持续推动该领域的重要创新与突破，凭借在罕见肾病领域积累的深厚专业经验、成熟的研发与商业化能力，以及对患者的持续承诺，我们将不断推动创新，为患者带来更多突破性治疗选择。作为一款具有差异化优势的口服可逆BTK抑制剂，EVER001在原发性膜性肾病中已展现出令人鼓舞的概念验证数据，其作用机制可覆盖免疫介导的局灶节段性肾小球硬化、微小病变肾病等更多疾病领域。我们相信，EVER001将为罕见肾病患者带来更具重要意义的治疗突破，进一步推动该领域治疗格局的重塑。”
从临床需求来看，EVER001具备在多种免疫介导性肾小球疾病中的开发潜力，这类疾病均与异常免疫反应引发的肾小球损伤相关，可导致蛋白尿和肾功能下降，严重时甚至可能发展至终末期肾病，需要透析或肾移植治疗维持生命，全球患者基数庞大且临床治疗手段稀缺。
其中，原发性膜性肾病作为成人肾病综合征常见病理类型，我国目前有约200万原发性膜性肾病患者，而在欧美和日本约有近22万患者。超三分之一患者最终会发展为终末期肾病，临床亟需安全高效、低复发率的创新疗法。
此前公布用于治疗中国PMN患者的1b/2a期临床研究数据显示，EVER001展现出快速、深度且持久的免疫学和临床缓解，停药后仍持续获益，安全性高，耐受性强。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。
云顶新耀构筑肾科“高潜力”管线格局，海内外协同释放全球竞争力
本次超11亿美元的高额合作交易，不仅为云顶新耀带来持续的现金流收入，夯实企业研发与运营底气，更验证了云顶新耀肾科创新管线的硬核实力。
目前，云顶新耀聚焦自身免疫、眼科、急重症及CKM（心血管、肾脏及代谢）等疾病治疗领域，已打造集全渠道商业化体系与药品全生命周期商业化能力于一体的商业化平台。其中，肾病赛道是公司战略深耕的核心优势领域，在持续深耕自身免疫相关肾脏疾病的基础上，云顶新耀正加速拓展至肾小球肾炎以及慢性肾脏病及其并发症等更广泛的治疗领域。
产品层面，云顶新耀已构筑起国内领先的肾病创新产品矩阵，行业优势显著。耐赋康®作为全球首个且唯一在中、美、欧三地完全获批的IgA肾病对因治疗药物，已被成功纳入包括《2025 KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南》在内的国内外权威指南，彻底改写了IgA肾病的传统治疗格局，上市后市场放量迅猛，成为该治疗领域的大单品，奠定了公司在常见肾小球肾病治疗领域的优势地位。与此同时，公司同步研发的Gd-IgA1检测试剂预计2026年获批上市，这将填补国内IgA肾病无创诊断空白，提升IgA肾病早期诊断率，最终实现诊疗一体化，为IgA肾病诊疗提供最优的解决方案。
此外，云顶新耀布局的MT1013聚焦慢性肾脏病严重并发症，目前已进入临床后期阶段，可完善慢性肾病全程管理，补齐肾病长期治疗、并发症干预的关键短板，完善肾病从源头治疗到并发症干预的全流程闭环体系。叠加本次重磅出海的多适应症潜力核心药物EVER001，云顶新耀成功构建起慢性肾病全程管理的产品矩阵，形成“多品种、广覆盖、高潜力”肾病管线格局。
业内人士认为，本次与Travere Therapeutics的全球化战略合作，将进一步赋能云顶新耀肾科管线的价值释放与全球化布局，未来云顶新耀有望依托海内外双向协同的研发与商业化能力，持续领跑国内肾科创新药全球化发展赛道，为全球肾病患者持续输出突破性治疗方案。
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