10月30日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）肾病领域核心产品耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）NefIgArd III期研究的最新分析结果在世界顶级学术会议美国肾脏病协会肾脏周（ASN Kidney Week 2024）上公布。最新分析结果显示，结果显示，耐赋康®能够在不改变全身IgA反应和总IgA及血清总免疫球蛋白（Ig）水平的情况下，特异性调节GALT致病性IgA（Gd-IgA1）的产生，同时，相较于其他目前正在开发中的针对IgA肾病的B细胞疗法，耐赋康®对全身体液免疫系统没有抑制作用，在选择性降低Gd-IgA1的同时保持整体血清总免疫球蛋白水平。
这一最新分析结果将为我国IgA肾病的治疗带来新的循证依据，并进一步验证了耐赋康®是一种耐受性良好、针对性治疗IgA肾病的对因治疗药物，可以为患者带来更好的治疗获益和生活质量。
据了解，IgA肾病是最为常见的一种原发性肾小球疾病，其发病机制是目前国际公认的“四重打击”学说，即黏膜免疫的异常，尤其是胃肠道回盲部黏膜激活之后释放了大量的半乳糖苷酶缺陷的IgA1，超过了肝脏代谢的清除能力，之后在体内增高，最终半乳糖苷酶缺陷的IgA1在肾脏的沉积，导致了IgA肾病的发生和发展。因此，在疾病的治疗上，治疗的关口越往前移，便能越早阻断疾病的进展。
而耐赋康®作为我国目前首个且唯一获批的IgA肾病对因治疗药物，可以从源头上阻断致病因子Gd-IgA1的产生。云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“NefIgArd研究的最新分析结果进一步佐证了耐赋康®独特的作用机制以及安全性，巩固了耐赋康®在IgA肾病中的一线基石地位。作为全球首个对因治疗IgA肾病药物，耐赋康®填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白。未来，我们将继续推动耐赋康®的可及性以及亚洲其他地区的商业化进程，让更多患者尽早获益。”
传统疗法无法源头干预且副作用大
耐赋康®创新对因治疗填补临床空白
公开资料显示，中国拥有庞大的IgA肾病患者群体，且以每年新增确诊患者超过10万人的速度在增长。数据显示，我国目前有约500万的IgA肾病患者，绝大多数患者在10-15年内会进展为终末期肾病，需要通过透析或者肾移植来维持生命，严重影响患者生命质量，并给患者和社会造成沉重的医疗负担。
一直以来，IgA肾病的治疗现状备受关注，然而过去国内针对IgA肾病的治疗方案主要是肾素-血管紧张素系统(RAS)抑制剂的支持性治疗，以及全身激素及免疫抑制剂的不规范使用，传统治疗方法的局限性和副作用一直是治疗中的难题，缺少真正从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。
耐赋康®全球III期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授也表示：“过去的传统治疗不仅无法从早期及时缓解疾病进展，而且往往具有明显的副作用，抑制人体免疫功能。”
随着治疗IgA肾病的新药物不断涌现，为临床患者带来了新的治疗选择。耐赋康®作为首个对因治疗药物，目前已在我国正式落地临床，填补了我国从疾病源头治疗IgA肾病的空白。“此次公布的NefIgArd研究的最新分析结果，再次验证了耐赋康®靶向肠道、对因治疗的独特作用机制，直击病因，而且对全身体液免疫系统无抑制作用，在选择性降低Gd-IgA1的同时保持整体血清总免疫球蛋白（Ig）水平，是一种安全性和耐受性良好的对因治疗药物。这一结果为广大临床医生带来了重要的证据支持和全新的治疗视角。”张宏教授表示。
除了此次公布的最新分析结果，耐赋康®作用于疾病源头的作用机制还得到了《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》的证实，新版指南（草案）在提及目前可用治疗方案的主要优势时指出，耐赋康®是迄今为止唯一被证明可以降低IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法，并推荐有疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的耐赋康®治疗（2B）。值一提的是，该指南对全球IgA肾病治疗的临床实践具有非常重要的指导意义。
巨大临床需求叠加基石治疗地位
合力推动耐赋康®销售预期爆发
在临床研究层面，耐赋康®的多项关键数据获得披露，近期，耐赋康®全球III期临床试验NefIgArd研究中完整2年数据的中国亚组数据发表在世界权威学术期刊《肾脏360》（Kidney 360）杂志上，文章表示，在2年的治疗和观察期间，中国亚组数据显示,耐赋康®在肾脏保护作用，蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面取得了比全球研究中数值上更好的疗效。
除此之外，今年6月份举行的第61届欧洲肾脏协会大会（ERA 2024）上公布的最新研究结果表明，耐赋康®治疗9个月带来的估算肾小球滤过率（eGFR）获益显著优于sparsentan（双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂）持续治疗2年。
与此同时，随着中国首部IgA肾病指南的即将发布，耐赋康®也有望被纳入作为有疾病进展风险的IgA肾病患者的一线治疗药物，将进一步提升其在临床实践中的核心地位。
叠加此次最新分析结果中，相较于其他目前正在开发中的针对IgA肾病的B细胞疗法，耐赋康®在全身免疫系统上的安全优势。显而易见的是，耐赋康®在IgA肾病治疗领域的优势地位已经凸显，且正在不断巩固一线基石地位，开启对因治疗IgA肾病的新时代。
在商业化布局层面，也正在稳步推进。耐赋康®除了已在中国澳门、中国大陆、中国香港、新加坡获批之外，还于近期在中国台湾获批，并预计将在年底前在韩国获得新药上市许可批准。
根据财报数据显示，自耐赋康®2024年5月在中国内地首次开出处方以来，上市后仅一个多月产品销售收入高达1.673亿元，这一数据已经反映出市场对该创新对因疗法的需求是巨大的，因此，在这一基础之上，近期不断披露的临床研究利好，叠加不断扩大的商业布局，耐赋康®将在销售曲线上迎来快速上升。
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