10月22日，港股创新药企云顶新耀(HKEX 1952.HK)的肾病重磅产品——全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康®传出喜讯。继9月底被纳入《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》和10月21日于中国台湾获批后，耐赋康®再次取得里程碑，其NefIgArd III期研究中完整2年数据的完整中国亚组数据在全球顶级肾脏病杂志《肾脏360》（Kidney 360）上获得刊登。这也是国际肾脏病学术界对云顶新耀临床开发能力的再次肯定。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，完整中国亚组数据证明了耐赋康®为中国人群带来的更显著的临床获益，进一步巩固了耐赋康®在IgA肾病中的一线基石地位。目前，耐赋康®已在中国大陆、港澳台地区获批，填补了我国从疾病源头治疗IgA肾病的空白。
随着耐赋康®在临床疗效上不断获得世界范围内的权威认可以及商业化落地的地区不断增加，耐赋康®有望迎来快速放量，此外值得一提的是，耐赋康®已于近期被纳入今年的中国国家医保谈判名单。
IgA肾病患者庞大且好发于中青年
耐赋康®是目前唯一对因治疗药物
据了解，中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一，IgA肾病约占原发性肾小球疾病的35%～50%，目前我国有约500万的IgA肾病患者，每年新增确诊患者超过10万人。据公开报道，有肾病领域知名专家表示，IgA肾病在我国的患病率不仅比欧美高，而且进展到肾衰竭的风险也更大，据统计，跟欧美国家相比，亚洲人群进展到晚期肾病的风险高了56%。
而值得注意的是，IgA肾病多发于青壮年，16-35岁患者占总发病人数的80%。一旦进展至终末期肾病，IgA肾病患者需要依靠长期透析或肾移植维持生命，将给患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担。
NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出具有临床意义且统计学显著性优势，能延缓肾功能衰退达50%。
其中，中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效，中国人群数据分析显示，将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年，此外在2年的治疗和观察期间，耐赋康®治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 获益，这一数值大于全球人群的治疗获益。中国人群中耐赋康®治疗的患者肾功能衰退程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。同时，耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。
这对中国IgA肾病患者的意义不容小觑。因为在过去，国内IgA肾病的治疗方案主要是支持性治疗，以肾素-血管紧张素系统(RAS) 抑制剂为主，既无适应症也无法有效延缓患者肾功能衰退。
随着耐赋康®在我国的上市，为IgA肾病患者带来了创新的治疗选择，也填补了国内从疾病源头治疗IgA肾病的空白。
耐赋康®临床价值凸显
创新对因治疗减轻长期医疗负担
创新对因疗法在减缓IgA肾病患者肾功能衰退，减轻患者疾病负担的同时，也带来较大的社会价值。华福证券研报数据显示，一旦患者进入肾衰竭之后，透析首年费用为12-20万，后续费用9-16万元每年，由此造成的我国透析医保支出每年高达386-394亿元，公共医疗保障系统承担着巨大压力。如果中青年患者群体如果能得到快速有效的治疗、回归正常生活状态，其个人和家庭重获的幸福感、随之而来的社会效益都是无价之宝。
而耐赋康®作为一种创新治疗IgA肾病的药物，有着治疗效果和经济成本上的双重优势。在支持治疗基础上，相比于安慰剂，耐赋康®能够显著延缓肾功能下降，从而获得更多生命年（LY）和质量调整生命年（QALY），同时长期总费用更低，是具有绝对药物经济学优势的治疗方案。
而近年来中国发展具有临床价值的创新药的产业政策非常清晰，无论是2024年《政府工作报告》提出的“加快发展新质生产力”，并强调“创新药”是新质生产力的重要组成部分，还是今年7月颁布的《全链条支持创新药发展实施方案》，都致力于对有临床价值的创新药有更多的政策倾斜。
同时，患者对创新疗法的需求也支撑着耐赋康®在市场上的销售表现呈现出强劲的增长势头。据云顶新耀半年报披露，耐赋康®上半年仅用时一个半月，销售额即达1.673亿元。
因此，得益于临床数据充分、解决未被满足患者需求，耐赋康®赢得了包括华福证券、交银国际在内的多家知名券商和研究机构的青睐，这些机构在其研究报告中对耐赋康®的前景持乐观态度，预计该药物将实现销量的快速增长。同时，叠加既往上市产品的放量带动下，云顶新耀的商业化潜力和竞争力得到不断增强。
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