近日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）重磅产品——全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康®(布地奈德肠溶胶囊)NefIgArd III期临床试验的全球开放标签扩展(OLE)研究，在美国肾脏病协会肾脏周（ASN Kidney Week 2024）上公布积极数据。研究分析揭示，对于已完成NefIgArd III期的IgA肾病患者，接受耐赋康®第二个治疗疗程的IgA肾病患者估算肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿获益与首次治疗患者的疗效相当，且耐受性良好。这一研究结果验证了耐赋康®可以为IgA肾病患者提供长期对因治疗方案，为我国众多IgA肾病患者带来福音。
同时，这一结果与世界权威IgA肾病指南《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》（以下简称“新版指南（草案）”）中对耐赋康®周期性治疗和减量维持治疗的建议相符合，即在蛋白尿减少或eGFR稳定方面，单个9个月的治疗疗程不太可能产生持续的临床反应，许多患者可能需要重复9个月的耐赋康®治疗周期或减少剂量的维持方案。
据了解，在今年的国家医保谈判中，云顶新耀携耐赋康®作为新兴生物医药企业的代表位列谈判企业，一系列的临床及商业化的进展预示着耐赋康®这一创新产品即将迎来爆发期。
第二疗程扩展研究数据证明耐赋康®再次治疗的有效性
可以为患者提供长期维持性治疗方案
“在中国，IgA肾病患者群体庞大，且发病年龄较轻、预后不佳，几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险。因此，临床上需要以长期保护患者肾功能为目的，尽可能延缓患者进入透析或肾移植的时间。”耐赋康®全球III期临床研究NeflgArd全球指导委员会成员、国际IgA肾病联盟中国协作组主席、北京大学第一医院肾内科主任张宏教授表示。
公开数据显示，IgA肾病在我国有约500万患者，每年新增确诊患者超过10万人。而且多发于青壮年，16-35岁患者占总发病人数的80%。一旦进展至终末期肾病，IgA肾病患者需要依靠长期透析或肾移植维持生命，将给患者个人、家庭乃至社会带来沉重的医疗负担。
然而，过去国内IgA肾病的治疗方案主要是支持性治疗，以RAS抑制剂为主，以及全身激素及免疫抑制剂治疗。不但无法有效延缓患者肾功能衰退，而且有较多的不良反应，导致很多患者不能坚持治疗。
“对于IgA肾病这样一种慢性、长期、自身免疫介导的原发性肾小球疾病，仍需安全有效的长期对因治疗方案。”张宏教授说。
此次在ASN大会上公布的OLE研究结果显示，9个月的耐赋康®治疗带来的eGFR获益及降低UPCR方面在有无其治疗史者中均保持一致，同时耐受性良好。“此次OLE研究结果证实了IgA肾病患者第二个疗程继续使用耐赋康®的疗效及安全性，这为IgA肾病长期对因治疗策略提供了证据支持，给临床医生带来了新的用药思路。”张宏教授解释。
“最新公布的耐赋康®OLE积极研究结果，为IgA肾病患者的长期对因治疗策略提供了强有力的证据支持，进一步验证了长期对因治疗策略的有效性和安全性。期待耐赋康®作为IgA肾病治疗领域的一线基石药物，未来可以惠及多IgA肾病患者，满足患者长期疾病管理的需求。”云顶新耀首席执行官罗永庆表示。
中国IgA肾病临床需求巨大
耐赋康®国内市场有望进入爆发期
据了解，包括中国在内的亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。
而作为目前国内首个且唯一获批的IgA肾病对因治疗药物，减少50%的肾功能恶化，预计将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年，市场对耐赋康®有着巨大需求。国家医保局近日已于官方网站宣布2024年国家医保药品目录调整现场谈判已经顺利结束，云顶新耀作为新兴生物医药企业的代表位列谈判企业。
此外，耐赋康®近日连续在ASN Kidney Week 2024和顶级期刊《肾脏360》发布多项重磅研究数据，并在中国台湾地区获批上市。
业内耐赋康®的商业化前景给予高期待，同时认为基于庞大的患者人群和显著的疗效，以及不断提升的药品可及性，耐赋康®国内市场有望进入爆发期。
此外值得一提的是，耐赋康®以其创新的作用机制和临床优势已经得到了国内外多个权威治疗指南的推荐。其中，KDIGO指南治疗改良路径明确推荐，该药的使用无eGFR水平限制，可用于治疗有进展风险的IgA肾病，改变了此前以最大化的支持治疗为主的推荐，为IgA肾病的临床诊疗提供了更加清晰的对因治疗策略；《IgA肾病中西医结合诊疗指南》（2023）指出，该药局部靶向释放机制能够有效降低蛋白尿水平并稳定eGFR，特别适合用于治疗进展性IgA肾病；《原发性IgA肾病管理和治疗中国专家共识》（2024）推荐，在RAS抑制剂治疗基础上加用靶向释放布地奈德能进一步减少患者蛋白尿，延缓肾功能进展。
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